Avec l'avènement des outils d'analyse poussée du génome humain, des espoirs fous ont commencé à naître dans l'esprit des scientifiques mais aussi des patients. Et si nous étions capable de réparer des gènes responsables de maladie grave telle que la myopathie ou l'hémophilie ? En effet, le but ultime de la médecine n'est pas tant de soigner les symptômes que d'éliminer directement les causes d'une maladie. En étant capable d'agir au coeur même de nos gênes, tout devenait possible. Les recherches ont été menées bon train dans ce sens mais sans trop de résultats pour le moment. Cependant, d'autres techniques ont vu le jour grâce à ces travaux.

Une première idée consiste à injecter dans nos cellules un gêne spécifique qui pourra agir comme un médicament ou venir pallier à une déficience de notre génome. Pourtant, pénétrer au coeur de nos cellules n'est pas une mince affaire. Les chercheurs ont eu l'idée audacieuse d'utiliser certains virus, rendus inoffensifs, qui ont la capacité bien connue de se transmettre dans nos cellules malgré les réactions de notre système immunitaire. Ces virus que l'on aurait affublés du précieux morceau d'ADN thérapeutique constitueraient le parfait vecteur de l'information génétique manquante. Ces traitements seraient palliatifs et devraient être renouvelé régulièrement. Cependant, outre le traditionnel médicament, une nouvelle voie de guérison des êtres vivants est ouverte.

Une autre idée dérivée est apparue au cours des recherches contre le cancer. Si l'on devenait capable, comme c'est déjà le cas en laboratoire, de pénétrer au coeur de certaines cellules pour agir sur leur fonctionnement, pourquoi ne pourrait-on pas les détruire ? Cette idée simple, si elle devenait réalisable, permettrait de se débarrasser de cellules malades sans toucher aux autres. Cette technique révolutionnerait le traitement du cancer où justement, des cellules anormales se multiplient de façon irraisonnée. Toute la difficulté serait donc de trouver un bon vecteur de ce signal de mort cellulaire, un vecteur qui ne se lierait qu'aux cellules malades.

Les recherches en thérapie génique en sont encore au stade embryonnaire mais sont déjà promises à un bel avenir. Une question importante se profile pourtant à l'horizon : que feront les esprits malintentionnés de toutes ces découvertes ahurissantes ? Le pire est à venir.